Hoe medicijnen langzaamaan iets betaalbaarder worden

Als een soort Gallisch dorpje namen de apothekers van het AMC Amsterdam het dit jaar op tegen de Italiaanse farmaceut Leadiant. Die hadden de prijs voor het medicijn CDCA, tegen de zeldzame stofwisselingsziekte ctx, opeens vijfhonderd keer duurder gemaakt: van 28 cent per pil naar 140 dollar. De Amsterdammers besloten prompt het medicijn zelf te maken via zogeheten ‘magistrale bereiding’, een privilege dat alle apothekers hebben. Leek eerst de Inspectie voor Volksgezondheid en Jeugd roet in het eten te gooien, inmiddels mag het AMC onder voorwaarden het productieproces weer opstarten. Kwam de maatschappij in 2018 definitief in opstand tegen Big Pharma?

“Sinds dit jaar is het echt duidelijk dat we zo niet langer kunnen doorgaan”, is Carin Uyl-de Groots indruk, hoogleraar Evaluatie van zorg van de EUR. “Sommige nieuwe medicijnen zijn bijna onbetaalbaar, terwijl de patiënt gewoon recht heeft op behandeling. De wijze van prijsbepaling kan dan wel legaal zijn, maar winstmaximalisatie over de rug van patiënten is volkomen onethisch. We moeten toe naar prijzen die fair zijn.”

Uyl-de Groot publiceerde dit jaar een onderzoek in Nature Reviews Clinical Oncology  waaruit bleek dat het overgrote deel van de kankermedicijnen te duur is. Ze maakte een algoritme dat de kostprijs berekent van geneesmiddelen. “Kijk naar een medicijn voor ovariumkanker, dat zou in ons algoritme 15.000 euro kosten. Het kost nu 126.000 euro.” Nu probeert ze deze methode in de praktijk toegepast te krijgen. “Daarvoor zit ik bijvoorbeeld aan tafel met het Europees Parlement. Dat heeft vorig jaar een resolutie aangenomen waarin ze meer transparantie eist over de prijzen van geneesmiddelen.”

Want Europa, daar moeten de echte doorbraken plaatsvinden, vindt de hoogleraar. “Landen onderhandelen nu nog individueel. Daardoor weten ze niet wat farmaceutische bedrijven voor afspraken maken met andere landen.” Nederland heeft in haar eentje bovendien weinig in de melk te brokkelen, met 2 procent van de Europese markt. Een groter land zoals Duitsland is interessanter en krijgt dan ook eerder en goedkoper medicijnen van een fabrikant, legt ze uit. “Daarom schuif ik nu ook aan bij Beneluxai, dat is een initiatief van vijf landen die samen willen onderhandelen met medicijnfabrikanten: de Benelux, Oostenrijk en Ierland. Samen sta je sterker.”

Het liefst nog zou Uyl-de Groot zien dat er een Europees kantoor komt dat over de prijs van medicijnen gaat, analoog aan de EMA, het Europees medicijnagentschap dat geneesmiddelen toelaat tot de Europese markt. Dat is ook gunstig voor farmaceuten, denkt ze. “Hun omzet zal ook omhooggaan, want medicijnen komen sneller op de markt, en zullen door de lagere prijs meer patiënten bereiken.” In het voorbeeld van het nieuwe ovariumkankermedicijn zou de omzet van de fabrikant vervijfvoudigen, tot 700 miljoen volgens Uyl-de Groots algoritme – ondanks de lagere verkoopprijs. De hoogleraar is ook helemaal niet tégen farmaceutische bedrijven, benadrukt ze meermaals. “We hebben die medicijnen gewoon nodig.”

Ook Pauline Meurs is er voorstander van als landen samen prijsafspraken gaan maken. De hoogleraar Bestuur van de gezondheidszorg hoopt dat bedrijven onder die druk innovatiever worden. Farmaceuten hebben nu nog een bedrijfsmodel dat gebaseerd is op falen, liet de hoogleraar weten aan minister Bruno Bruins, in een advies vanuit de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving (RVS). Meurs is voorzitter van dit onafhankelijke adviesorgaan van het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. “Slechts 10 procent van de medicijnen komt uiteindelijk maar op de markt. Dat is echt buiten alle proporties. Het is hoog tijd om eens goed naar de kosteneffectiviteit van farmaceuten te kijken.”

Het slagingspercentage van geneesmiddelenonderzoek kan best omhoog, is haar overtuiging, en dat komt de prijs ten goede. “Farmabedrijven zijn helemaal niet zo innovatief. Ze doen allemaal standaard randomized controlled trials, om de effectiviteit van medicijnen te bepalen in grote groepen patiënten.” Veel potentiële medicijnen sneuvelen pas tijdens dit dure en arbeidsintensieve zogeheten ‘fase-3-onderzoek’.

Meurs pleit met de RVS dan ook voor een effectievere inrichting van het daaraan voorafgaande fase-2-onderzoek – waarin de doeltreffendheid van het middel en eventuele bijwerkingen vastgesteld worden. “Als je niet alleen naar mannen van middelbare leeftijd onderzoekt, zoals nu gebeurt, maar bijvoorbeeld ook vrouwen en ouderen, kun je veel beter inschatten of een medicijn het gaat redden in de dure fase-3-trials.”

Innovativiteit ziet Meurs wel bij de kleine biofarmaceutische start-ups. Het ministerie van Economische Zaken zou die bedrijfjes dan ook veel meer mogen ondersteunen, vindt ze. “Zij kunnen een soort horzel zijn voor de grote bedrijven. Stimuleer dat, in plaats van dat je zegt dat de markt zijn werk moet doen. Het gaat om het publieke belang: betaalbare medicijnen.”

Meurs’ voorstel is koren op de molen van Hans Büller, tot 2013 bestuursvoorzitter van het Erasmus MC en sinds twee jaar directeur van FairMedicine. Deze organisatie wil medicijnen ontwikkelen tegen een aanvaardbare prijs, door coalities te vormen tussen alle belanghebbenden. Dat zijn kennisinstituten, artsen, patiënten, maar ook farmaceuten. “Ik ben geen voorstander van pharma bashing. Ik denk wel dat het beter is als je gezamenlijk een medicijn op de markt brengt, in plaats van dat een farmaceut het hele proces bepaalt.”

FairMedicine gaat als volgt te werk. Als iemand in een kennisinstituut een potentieel geneesmiddel ontdekt, zoekt FairMedicine partners om dit te ontwikkelen en op de markt brengen. Samen voert een coalitie van kennisinstituten, farmaceuten, artsen en patiënten de klinische studies uit en bepalen ze uiteindelijk de prijs, op basis van de werkelijk gemaakte kosten, met een ‘maatschappelijk aanvaardbare’ winst van maximaal 15 procent.

Het model van FairMedicine is aantrekkelijk voor farmaceutische spin-offs van universiteiten, denkt de kinderarts-in-ruste. Die richten zich vaak, uit maatschappelijke betrokkenheid, op zeldzame ziektes waar grote farmaceuten geen brood in zien. “Zij staan er heel anders in dan de echte ‘boeven’ die er alleen op uit zijn om monopolies te verwerven op bepaalde medicijnen omdat ze dan het honderdvoudige kunnen vragen.”

Het is echter lastig voor die kleine bedrijfjes om een interessant middel ook daadwerkelijk als medicijn goedgekeurd te krijgen, weet Büller. “Die moeten getest worden in dure klinische studies. Een bank gaat echt geen lening verstrekken aan zo’n bedrijfje van, zeg, twaalf man. Dan komt buyout door grote bedrijven in beeld, die kunnen dat wel financieren. Dat is zelfs een soort business model geworden voor die start-ups, maar zo verliezen ze wel de controle over hun product en de prijs.”

Halverwege volgend jaar hoopt FairMedicine haar eerste product op de markt te brengen – welke dat is wil Büller nu nog niet bekendmaken. Langzaamaan worden geneesmiddelen weer betaalbaarder, zo lijkt het. “Dit jaar werd het heel helder dat het echt anders moet”, is hij het met Meurs en Uyl-de Groot eens. “Maar voor het echt helemaal zover is, moet er nog wel heel wat water door de Maas.”